Sen sa stal realitou! Lekári objavili prelomovú liečbu pre ľudí trpiacich nebezpečnou hemofíliou B
Ilustračná fotografia — Foto: Freepik, Pexels
Odvtedy, čo som podstúpil túto liečbu, som nepotreboval žiadnu inú, hovorí jeden z prvých vyliečených pacientov.
Vírus podľa odborníkov funguje ako „mikroskopický poštár“ – doručí inštrukcie do pečene, ktorá potom začne proteín vyrábať. Išlo iba o jednorazovú infúziu, ktorá trvala asi hodinu. Mason ostal bez slov, keď videl, že sa množstvo faktora IX v jeho krvi zvýšilo z iba jedného percenta na normálnu hladinu.
„Odvtedy, čo som podstúpil túto liečbu, som nepotreboval žiadnu inú. Je to zázrak, teda je to veda, ale pripadá mi to zázračné,“konštatuje. „Môj život je úplne normálny, nie je nič, pri čom by som sa musel zastaviť a premýšľať, ako by to mohla ovplyvniť moja hemofília,“ dodal vyliečený pacient na záver.
Aj keď sľubné výsledky potešili celý svet, stále existujú otázky, na ktoré chýbajú odpovede. Jednou z nich je aj cena génovej terapie. Injekcia faktora zrážanlivosti IX teraz stojí 150-tisíc až 200-tisíc libier na jedného pacienta. Nie je tiež jasné, ako dlho nová liečba vydrží.
Štúdie zatiaľ naznačujú, že bude fungovať najmenej desať rokov. „Tieto prvé údaje sú sľubné, ale rovnako ako pri všetkých nových liečebných postupoch, budeme aj naďalej starostlivo a obozretne sledovať pokusy s génovou terapiou,“uviedol na záver Clive Smith, ktorý predsedá britskej spoločnosti pre hemofíliu.
